Técnicas e estratégias que incluem o uso de sequências gênicas codificadoras e outros meios convencionais e radicais para transformar ou modificar as células com o propósito de tratar ou reverter situações de doença.
Moléculas de DNA capazes de replicação autônoma dentro de uma célula hospedeira, na qual outras sequências de DNA podem ser inseridas e amplificadas. Muitos são provenientes de PLASMÍDEOS, BACTERIÓFAGOS ou VÍRUS. São usados para transportar genes estranhos às células receptoras. Os vetores genéticos possuem um local de replicação funcional e contêm MARCADORES GENÉTICOS para facilitar seu reconhecimento seletivo.

A terapia genética é um tipo de tratamento médico que consiste em inserir, remover ou alterar genes específicos em células do corpo humano para tratar ou prevenir doenças hereditárias ou adquiridas. Essa abordagem terapêutica visa corrigir defeitos genéticos ou aumentar a produção de proteínas que podem estar faltando ou funcionando inadequadamente devido a mutações genéticas.

Existem três principais tipos de terapia genética:

1. Terapia genética somática: Este tipo de terapia genética visa tratar doenças em células somáticas, que são as células do corpo que se renovam continuamente ao longo da vida, como as células do fígado, pulmão e sangue. As alterações genéticas nessas células não serão herdadas pelas gerações futuras, pois elas não contribuem para a formação dos óvulos ou espermatozoides.

2. Terapia genética germinativa: Neste caso, o objetivo é alterar os genes em células reprodutivas (óvulos e espermatozoides) para que as mudanças genéticas sejam passadas para a próxima geração. Essa abordagem ainda está em estágio experimental e é objeto de debate ético e moral devido aos potenciais riscos e implicações às futuras gerações.

3. Edição de genes: A edição de genes é uma técnica de terapia genética que permite fazer alterações específicas no DNA, removendo ou adicionando genes desejados em um local específico do genoma. Essa abordagem utiliza sistemas de ferramentas como a tecnologia CRISPR-Cas9 para realizar essas modificações com alta precisão e eficiência.

A terapia genética ainda é uma área em desenvolvimento, e embora tenha mostrado resultados promissores no tratamento de doenças genéticas raras e graves, ainda há muitos desafios a serem superados, como a entrega eficiente dos genes alvo ao tecido-alvo, a segurança e os possíveis efeitos colaterais a longo prazo.

Os vetores genéticos são elementos do DNA que podem ser usados para introduzir, remover ou manipular genes em organismos vivos. Eles geralmente consistem em pequenos círculos de DNA chamados plasmídeos, que são capazes de se replicar independentemente dentro de uma célula hospedeira.

Existem diferentes tipos de vetores genéticos, cada um com suas próprias vantagens e desvantagens dependendo do tipo de organismo alvo e da modificação genética desejada. Alguns vetores podem ser usados para expressar genes em níveis altos ou baixos, enquanto outros podem ser projetados para permitir que os genes sejam inseridos em locais específicos do genoma.

Os vetores genéticos são amplamente utilizados em pesquisas biológicas e na biotecnologia, especialmente no campo da engenharia genética. Eles permitem que os cientistas introduzam genes específicos em organismos vivos para estudar sua função, produzirem proteínas de interesse ou criarem organismos geneticamente modificados com novas características desejáveis.

No entanto, é importante notar que o uso de vetores genéticos também pode acarretar riscos potenciais, especialmente quando usados em organismos selvagens ou no ambiente. Portanto, é necessário um cuidado adequado e regulamentação rigorosa para garantir a segurança e a responsabilidade na utilização dessas ferramentas poderosas.

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