A retinite pigmentosa ou retinose pigmentar (ou retinitis pigmentosa, retinopathia pigmentosa, RP) trata-se de um conjunto de doenças hereditárias, que causam a degeneração da
retina, região do fundo do
olho humano responsável pela captura de imagens. Pessoas com RP apresentam a perda gradual da visão. Isso ocorre pelo fato das células fotorreceptoras (cones e bastonetes) morrerem. Formas da RP e doenças relacionadas incluem a síndrome de Usher, amaurose congênita de Leber, distrofia de cones e bastonetes, síndrome de Bardet-Biedl, doença de Refsum, entre outras. É uma doença genética, que ataca a
retina causando destruição das suas células. A doença afeta uma em cada 3.000 pessoas nos Estados Unidos e era incurável até 2016. Cientistas curaram um defeito genético que causa a doença usando a edição CRISPR/Cas9 em células-tronco pluripotentes induzidas derivadas de um paciente com a doença. Segundo dados da Foundation Fighting Blindness, estima-se que 100.000 pessoas ...