Terapia Genética: la terapia génica, que se hallaba frenada y que ahora parece que adquiere un nuevo impulso investigador y clínico

Las enfermedades más raras y las más mortales del planeta como el cáncer ahora pueden tener cura gracias a las terapias que intervienen directamente en el ADN de las personas. Sin embargo, los precios a los que se han lanzado estos productos alcanzan cifras estratosféricas que han causado incluso el retiro de algunas de estas terapias.. Glybera, por ejemplo, el primer fármaco para tratar una grave y rara enfermedad metabólica a través de la corrección del ADN del paciente, fue lanzado al mercado con un costo de 1 millón de dólares y tiempo después la empresa anunció que no renovaría la licencia para su venta, toda vez que no tuvo suficientes compradores.. Según un análisis elaborado por MIT TECHNOLOGY REVIEW, los precios se relacionan con el número de pacientes elegibles para las terapias.. Sin embargo, la empresa Kite Pharma podría hacer que las cosas comiencen a cambiar ya que su terapia genética, llamada Yescarta, podría estar accesible para muchos más pacientes de lo que ...

Adriana es una niña de 6 años que tiene síndrome de Dravet, una enfermedad genética rara que provoca convulsiones generalizadas de duración prolongada y que carece de tratamiento efectivo. Y es la protagonista de la primera historia de Helpify, una plataforma promovida por el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA).. Sus objetivos son impulsar la investigación de terapia génica para las enfermedades raras y buscar financiación para iniciar nuevos estudios que logren la curación de estos pacientes. Esta iniciativa se realiza en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), organización que representa a los más de 3 millones españoles afectados (un 7% de la población española).. FEDER y el CIMA de la Universidad de Navarra presentan Helpify el miércoles 21 de septiembre a las 18 h en el Parc Sanitari Pere Virgili (PSPV), edifici Montseny en un acto donde se presentarán los últimos avances en terapia génica para estas enfermedades.. Participan ...

La nueva terapia génica viral protege a los tejidos sanos circundantes frente a los daños de la radioterapia e, incluso, podría mejorar la eficacia de la propia radioterapia

Una nueva terapia génica -AAV2-GAD- para tratar el párkinson hace que se formen nuevas conexiones neuronales en el cerebro, y logra mejorar los síntomas motores de la enfermedad durante al menos 12 meses.

Tweet. Las terapias genéticas alteran el ADN de un paciente con el fin de tratar enfermedades hereditarias transmitidas de padres a hijos. La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado una terapia para una extraña enfermedad genética que no permite a las personas digerir apropiadamente las grasas. La idea de la terapia genética es simple: si existe un problema con alguna parte del código genético de un paciente, entonces se reemplaza esa parte del código. La realidad ha demostrado no ser tan sencilla. Una de cada un millón de personas posee esta deficiencia. Quienes padecen la enfermedad tienen copias dañadas de un gen que es esencial para descomponer la grasa. BBC ...

Ahora el equipo de Holger Willenbring, de la Universidad de California en San Francisco, Estados Unidos, ha demostrado en ratones que es posible generar nuevas células de hígado sanas dentro del propio órgano, haciendo innecesario el injerto· Más aún, lo hicieron convirtiendo las propias células que impulsan la enfermedad hepática, reduciendo por tanto el daño en el hígado y mejorando la función hepática al mismo tiempo· La técnica aprovecha una tecnología de suministro vírico de genes que ya ha sido inicialmente validada en pacientes para terapias genéticas dirigidas al hígado, lo que sugiere que podría ser fácilmente convertida en una terapia para pacientes con ciertas enfermedades hepáticas ...

La terapia de sustitución génica es la sustitución de un gen defectuoso (mutado) en una célula como una neurona fotorreceptora por una copia normal del gen.. El gen sustituyente es transportado al interior de la célula diana por un vehículo llamado vector. Los vectores son virus modificados que han sido alterados de forma que no se puedan replicar, pero que aún puedan penetrar en una célula diana de forma efectiva para liberar la carga genética. De esta forma, el nuevo gen normal actúa como un molde-patrón dentro de la célula para permitirle sintetizar una proteína normal (producto génico) y restaurar la función perdida. La terapia génica ha demostrado un gran éxito (eficacia y seguridad) en experimentos en modelos animales de degeneración retiniana. Se han visto efectos positivos a largo plazo así como resultados positivos en el tratamiento de animales de más edad con retinosis pigmentaria relativamente avanzada.. La terapia génica se puede usar también para hacer llegar ...

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Novartis recibió el miércoles la muy esperada aprobación de Estados Unidos para un nuevo tipo de inmunoterapia modificadora de genes para la leucemia, un tratamiento de 475.000 dólares que marca el inicio de un paradigma terapéutico potencial para algunos tipos de cáncer.

Estudios en torno al sobrepeso, la obesidad y enfermedades relacionadas. Noticias médicas para todo el sector salud. Información para combatir la obesidad.

El precio de 475,000 dólares por paciente de una novedosa terapia genética contra el cáncer de Novartis, recién aprobada en Estados Unidos, generó la crítica de grupos que reclaman fármacos más accesibles para la población, pero analistas creen que será difícil hallar un punto de equilibrio.

Los científicos han conseguido reprogramar células dañadas de la retina de ratones para que vuelvan a captar la luz. Los investigadores de la Universidad de Oxford, en Reino Unido, han demostrado ...

Bien, ya hemos llegado. Ahora ya estamos en condiciones de entender en qué consiste y cómo funciona esta nueva terapia.. Luxturna, cuyo nombre técnico es voretigene neparvovec-rzyl, es una terapia génica vectorial adenoasociada (AAV) destinada al tratamiento de pacientes con pérdida de visión debido a la retinopatía hereditaria mediada por RPE65 bialélica.. Esta terapia es el fruto de varias décadas de investigación y cuatro años de datos registrados de eficacia en estudios clínicos. Está desarrollada por Spark Therapeutics, una compañía de terapia génica con sede en Filadelfia (EEUU), y se presenta en forma de inyección subretiniana. Se trata del primer tratamiento farmacológico aprobado por la FDA para una enfermedad retiniana hereditaria y la primera terapia génica para una enfermedad genética en los Estados Unidos.. Comentar que por supuesto, este tratamiento debe administrarse sólo a pacientes que tienen células retinianas viables, y se debe realizar por separado en ...

Artículo -resumen de las últimas noticias sobre terapia génica para acidemia metilmalónica y déficit de OTC. Resumen de los hallazgos en fase preclínica.

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Los responsables apuntan que podría ser un primer paso para lograr una cura funcional de la infección, aunque admiten que quedan muchas cuestiones por responder

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El reportaje muestra las esperanzas de la comunidad científica con las terapias génicas en el tratamiento de las enfermedades hereditarias incurables.. Puedes ver el programa haciendo clic aquí (link disponible hasta el 28 de marzo de 2018).. ...

Richard Feynman. La electrónica había encontrado su camino en la miniaturización.. Y Feynman, todo un provocador, estaba seguro de que se podía bajar incluso unos pisos más: en teoría, nada impedía manipular conjuntos de átomos, reordenarlos con suma precisión como si fueran ladrillos 1.000 millones de veces más pequeños que un metro, un «nanómetro», o sea, el tamaño de un virus.. Y hacerlo, pese a que, como muchos comprobaron más tarde, el comportamiento de la materia cambia por debajo de un cierto tamaño.. Las leyes que rigen son distintas. El tamaño importa: en este mundo ínfimo donde las cosas no pesan casi nada, la gravedad mucho no importa. (Fuente: Todo lo que necesitas saber sobre ciencias, Federico Kukso). La opinión pública y la dirigencia política desconocen casi por completo el desafío de las nanotecnologias, portadoras de muchas más esperanzas y peligros que todas las tecnologías hasta hoy conocidas.. Su difusión potencial preocupa a los ciudadanos, ...

Información sobre terapia génica en fenilcetonuria actualizada a finales de diciembre de 2019. ¿En qué consistirá el estudio?

El dopaje genético es el uso no terapéutico de la terapia génica para mejorar el rendimiento atlético. Esto se consigue mediante la introducción de un gen artificial en el cuerpo que modifica la expresión génica. El desarrollo de las terapias genéticas han hecho saltar las alarmas en el deporte, donde se puede abusar de ella, se denomina terapia génica a la transferencia de material genético por medio de vectores a determinados tejidos o células para el tratamiento o prevención de una enfermedad o trastorno. A día de hoy son muchos los estudios sobre terapia génica. Los primeros fueron con la eritropoyetina (EPO) y la hormona del crecimiento (muy utilizadas en el doping convencional), por lo que vemos que terapia génica y deporte desde primer momento se encuentran estrechamente ligados. Actualmente esta transferencia de genes tiene unos resultados inmaduros, todavía se desconocen todos los problemas. Siendo también los esteroides un tipo de terapia o dopaje genético. ...

Actualmente no existe una cura para la acromatopsia. Los estudios en terapias genéticas podrían contribuir al desarrollo de tratamientos en el futuro. Los niños deben ser valorados para determinar si hay errores de refracción (necesidad de gafas). La prescripción de gafas para corregir los errores de refracción como la hipermetropía, miopía y astigmatismo pueden mejorar la visión. Sin embargo, la corrección no regresara la vision a sus niveles normales. Los lentes rojos pueden ayudar a reducir a sensibilidad a la luz y asi mejorar el funcionamiento general de la visión. Los lentes NoIR también pueden ayudar con la sensibilidad a la luz. Algunos ejemplos son los lentes CPF 550 (5% de oscurecimiento de la transmisión) y los lentes CPF 550XD (4% de oscurecimiento de la transmisión). Estos lentes están disponibles a través de la óptica de Winchester (www.winoptical.com/medical/ecporder.htm). Un nuevo dispositivo llamado eyeborg puede ayudar a la gente sin visión de colores a ...

El método utilizó un vector del virus VIH y las células madre de la sangre de los propios pacientes para corregir una versión defectuosa de un gen.

por laciguenia , Oct 25, 2017 , Fertilidad. Comentado por Dr. Bernabé Hurtado de Mendoza @laciguenia Ginecólogo. Experto en reproducción humana. Las nuevas técnicas de corrección genética ya se están probando en embriones humanos. Esto ha llamado a la prudencia y al debate social. A finales del mes pasado, la ...

Una nueva terapia genética desarrollada por investigadores de la University of Florida (UF), Estados Unidos, podría revertir una forma común de ceguera que...

Ari lo logró. No está aquí para verlo, pero su sueño se ha hecho realidad: el tratamiento CAR-T, una terapia génica experimental para tratar algunos tumores hematológicos, ha llegado al hospital Clínic de Barcelona. La joven, afectada por una leucemia linfoblástica aguda y fallecida en septiembre de 2016, fue la artífice de un proyecto solidario que, alrededor de su nombre -ARI, Assistència Recerca Intensiva-, ha logrado recaudar más de un millón de euros para llevar al Clínic este tratamiento experimental. Ya se benefician 10 pacientes. Los CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T) son unas células del sistema inmune (linfocitos T) que son reprogramadas genéticamente para atacar solo las células tumorales. El proyecto CAR-T consiste en extraer esos linfocitos T del paciente, modificarlos en el laboratorio -les agregan un virus con tres tipos de genes diseñados para reconocer y atacar las células cancerosas- y trasfundirlos de nuevo al organismo del paciente para que maten las ...

El quimeroplasto es un ácido nucleico monocatenario de naturaleza híbrida (ADN, ARN) empleado en estrategias de corrección de una mutación puntual en terapia génica. Está compuesto por unos cinco desoxirribonucleótidos (ADN) flanqueados por unos diez ribonucleótidos (ARN) a cada lado. En la secuencia de ADN se encuentra la base que se desea cambiar en el ADN del individuo diana, mientras que la secuencia flanqueante aporta especificidad y estabilidad al híbrido. En el núcleo celular el quimeroplasto reconoce la secuencia complementaria y se une a ella formando un híbrido. El sistema de reparación de la célula localiza el desemparejamiento (mismatch) y lo corrige eliminando la base del genoma dianay sustituyéndola por la base complementaria a la secuencia del quimeroplasto. Este sistema se ha empleado en estrategias de terapia génica de corrección de mutaciones puntuales. Su eficacia, sin embargo, ha sido puesta en duda desde su surgimiento ...

Gracias a la formación específica en el ámbito agroalimentario de su personal, CTAEX se ocupa de la transferencia de últimas tecnologías ...

Toda la información sobre las últimas publicaciones científicas de la Clínica Universidad de Navarra. Advances in interleukin-12 gene therapy for acquired liver diseases

Como sabéis la terapia génica consiste en introducir genes en un organismo con el objetivo de corregir algún tipo de patología. En este caso se han usado como vectores los virus adeno-asociados que actúan como un taxista que en este caso ha sido programado para localizar las células musculares e introducirse en ellas. Una vez se han introducido depositan el material genético que portan, en este caso se introducen los genes de la glucoquinasa y la insulina que son expresados como cualquier otro gen de la célula. ...

Terapia génica para curar la diabetesInvestigadores españoles demuestran con ratones transgénicos que el páncreas puede volver a producir insulina MARTA COSTA Bioetica web

Un estudio del Consorcio IIS-FJD/CIEMAT/CIBERER muestra resultados de éxito en la terapia génica de un paciente con la inmunodeficiencia LAD-I

e) P rdida de diversidad gen tica En la agricultura y ganader a tradicionales hab a un gran aislamiento geogr fico entre los agricultores y ganaderos de unas regiones y otras y por eso, a lo largo de los siglos, fueron surgiendo miles de variedades de cada planta o animal domesticado. Esto supone una gran riqueza gen tica que aprovechaban los que hac an la selecci n de nuevas variedades. Su trabajo consiste, en gran parte en cruzar unas variedades con otras para obtener combinaciones gen ticas que unan ventajas de todas ellas. Si se quiere conseguir una planta de trigo apta para un clima fr o, que tenga el tallo corto y sea resistente a unas determinadas enfermedades, los genetistas buscaban las variedades que pose an alguna de esas caracter sticas y las iban entrecruzando entre s hasta obtener la que reun a todas. En la actualidad cuando una variedad es muy ventajosa, la adoptan los grandes cultivadores de todo el mundo, porque as pueden competir econ micamente en el mercado mundial. El ...

Citic centro de investigación tic. i+d+i aplicada al desarrollo de software. Transferencia tecnológica. Punto de encuentro universidad-empresa.

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AGTC CORPORACIÓN DE TECNOLOGÍA GENÉTICA ANUNCIA LA INVESTIGACIÓN DE UNA NUEVA DROGA PARA LA FASE I/II DE LA TERAPIA GÉNICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA ACROMATOPSIA LIGADO A LA MUTACIÓN DEL GEN CNGA3 LA ACROMATOPSIA ES UNA ENFERMEDAD CONGÉNITA HEREDITARIA QUE DA UN RESULTADO DE REDUCCIÓN DE VISIÓN, SENSIBILIDAD A LA LUZ E INHABILITACIÓN PARA…

Dos son los casos de pacientes de VIH que han sido curados en Berlín. Uno data de fines de los noventas, cuando el sujeto recibió una terapia experimental y quedó libre del mal sin que se conozcan más detalles sobre su identidad y la de la cura. El otro paciente Berlín fue Timothy Ray Brown, quien tras recibir trasplante de células madre de un paciente inmune al virus, vio no solo restaurada su médula ósea, dañada por la leucemia, sino que también se despidió del virus.. De ello ya una década. Ahora los médicos han intentado replicar esta cura en primates con las esperanza de poder hacerlo en un futuro con humanos (las pruebas con estos han venido fracasando a los largo de los humanos, hasta el momento.. El Dr. Jonah Sacha y sus colegas del Instituto de Terapia Genética y Vacunas de la Universidad de Ciencia y Salud de Oregon (OHSU) han desarrollado una nueva forma de entender la cura del paciente Berlín. El equipo de Sacha ha demostrado que una especie de mono llamada macaco ...

Guadalajara, Jalisco. Un estudio coordinado por el doctor Juan Armendáriz Borunda, investigador del Instituto de Biología Molecular en Medicina y Terapia Genética de la Universidad de Guadalajara (UdeG) reveló que los habitantes de El Salto, Juanacatlán, Ocotlán, La Barca y Paso de Guadalupe, al estar expuestos a la exposición crónica de metales pesados que lleva el Río Santiago, tienen mayor riesgo de sufrir daño renal y diversos casos de cáncer.. Armendáriz Borunda dijo que por ejemplo el aluminio existe 100 veces más a los niveles permitidos por las normas ambientales, especialmente en Juanacatlán, El Salto y Ocotlán, pero sobre todo en quienes viven en el poblado Paso de Guadalupe, una ranchería situado en la margen del río, a pie de carretera en la vía Guadalajara-Zacatecas.. El estudio hecho por el académico, integrante del Sistema Nacional de Investigadores (SNI), nivel III, acredita daño en las células de 120 habitantes de las poblaciones señaladas.. Los resultados ...

Muy Interesante. CDMX.- Investigadores del Laboratorio Nuffield de Oftalmología, en la Universidad de Oxford, han demostrado experimentalmente en ratones que es posible usar terapia génica para reprogramar células y revertir graves problemas de visión, incluida la ceguera. El tratamiento se aplicaría a pacientes con deterioro de la retina, la capa interna del ojo donde se encuentra los fotorreceptores que detectan los estímulos luminosos y los envía al cerebro.. Uno de los principales problemas oculares asociados a la edad es la degeneración macular, que, como su nombre indica, afecta a una parte de la retina llamada mácula. Aunque ocupa apenas un 5% de la superficie retinal, se encarga de captar la visión central, los detalles finos, los colores y el movimiento.. Cuando una enfermedad como la retinitis pigmentaria, principal causa de la ceguera en personas jóvenes, o el paso del tiempo destruye las células nerviosas fotosensibles, estas no desaparecen y, en teoría, podrían ser ...

(26/1/17) - Usando una nueva forma de terapia génica, los científicos de la Escuela de Medicina de Harvard y el Hospital General de Massachusetts han logrado restaurar la audición y el equilibrio parcialmente en ratones nacidos con una condición genética que afecta a ambas cualidades. El nuevo modelo supera una barrera de larga data para…

Poner remedio a la insuficiencia cardiaca es una de las grandes asignaturas pendientes en Reino Unido. Así, Lee Adams, un ciudadano británico de 37 años, ha iniciado un ensayo de terapia génica con el fin de comprobar si este tratamiento puede ayudar a recuperarse y evitar un trasplante cardiaco.. La terapia, llamada «Mydicar» y comercializada por Celladon, funciona insertando un gen denominado «SERCA2a», cuya ausencia hace que las bombas cardiacas funcionen con debilidad, directamente en las células cardíacas con un catéter para repararlas. De esta forma, la prueba evaluará cuánta cantidad del gen llega al tejido cardíaco y cuánto éxito tiene.. Adams es el primero de 24 pacientes con bombas cardíacas que recibirá la terapia génica o un placebo en un estudio clínico, financiado en parte por la Fundación Británica del Corazón y patrocinada por Imperial College London. Está previsto que los resultados del estudio estén disponibles para el próximo año.. Encuentra la nota ...

Como ya comente y es un tema que conozco muy bien, la propuesta francesa no tiene transferencia de tecnología, solo ofrece capacitación, y a este juego se han prestado tantos los ingenieros de CONIDA Jorge Pacheco Linares y Miguel Vidal Valdiviezo como su propio Jefe Institucional, el Gral. Carlos Rodriguez Pajares, quienes para favorecer a la propuesta francesa y totalmente consientes que estos no ofrecen transferencia tecnológica, desde inicios del 2013 pasaron a vender el cuento de que transferencia de tecnología ES LO MISMO QUE CAPACITACIÓN... nada mas falso y sobre todo perjudicial a los intereses del Perú. El proyecto de inversión publica PIP 21918 que da origen a este proyecto, tiene a la Capacitación y a la Transferencia Tecnológica como 2 componentes separados, claramente definidos y diferenciados, es mas, en el Estudio de Factibilidad la propia CONIDA recoge que dentro de transferencia tecnológica hay proveedores que nos ofrecen enseñarnos a construir satélites e inclusive ...

Jessica Mouzo / El País. La terapia génica ha cogido carrerilla; desde la revolucionaria técnica CRISPR de edición genética hasta la llegada al mercado de los primeros tratamientos para tratar leucemias sin alternativa terapéutica a través de la técnica CAR-T, por la que se manipulan en el laboratorio los linfocitos T del paciente. En los últimos años, la ingeniería genética se ha abierto paso en la investigación biomédica en una carrera de fondo por corregir genes defectuosos y fallos orgánicos que provocan enfermedades. Entre los últimos en probar la eficacia de la terapia génica en ratones se encuentra un grupo de investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB), que ha logrado revertir la diabetes tipo II y la obesidad de estos animales.. Los científicos han empleado un vector viral al que han eliminado toda su carga patógena y colocado, en su lugar, el gen terapéutico que querían hacer llegar al organismo para regular la actividad metabólica. A través de ...

Video created by Pontificia Universidad Católica de Chile for the course Transferencia tecnológica: De la investigación al mercado.. Tras realizar este módulo podrás identificar el concepto y los pasos asociados a la transferencia tecnológica. ...

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Investigadores de la Universidad de Oxford han iniciado un nuevo ensayo clínico de terapia génica para tratar la retinosis pigmentaria ligada al X

El nuevo tratamiento ha mostrado eficacia en enfermos con leucemia con muy mal pronóstico Cultivo celular en un laboratorio Uly Martin EE UU ha aprobado la primera terapia génica para uso comercial en aquel país. La FDA, el organismo que regula allí el uso de fármacos, ha dado el visto bueno a un tratamiento que

Toda la información sobre las últimas publicaciones científicas de la Clínica Universidad de Navarra. Terapia génica: contribución en las enfermedades hepáticas y de riñón

El doctor Cristian Smerdou, investigador del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del CIMA, afirma que la terapia génica para...

Video created by Pontificia Universidad Católica de Chile for the course Transferencia tecnológica: De la investigación al mercado.. Al terminar este módulo podrás determinar las vías de ejecución de la estrategia de transferencia que permitan ...

La IED sigue siendo la principal fuente de capital para los países en desarrollo, por lo que es un medio para impulsar el crecimiento económico, particularmente por la capacidad de transferir tecnología, conocimiento y de generar encadenamientos productivos, sin embargo la IED debe de ir acompañada de políticas que fortalezcan las capacidades de absorción de la economía local, identificación de los sectores que se desean desarrollar, a través del mejoramiento de la educación, el fortalecimiento de las instituciones, difusión de conocimientos y la mejora de infraestructura física, científica y tecnológica ...

Como preámbulo de lo que será el Centro de Innovación y Transferencia Tecnológica para el Desarrollo de la Cadena Automotriz, Autopartes y Electrónica del...

Nombre del foro: Vistaocéano Dirección del foro: http://vistaoceano.foroactivo.com/forum.htm Descripción del foro: Spoiler:España empieza a convertirse en un gr

Caso de Gross pasa de lo político a lo legal El caso de Gross, que ha sido hasta hoy un obstáculo para un posible acercamiento entre Washington y La Habana, podría convertirse ahora en un inconveniente para la USAID, que auspicia prog... Continue reading → ...

Un equipo de científicos estadounidenses aseguró que podrían estar más cerca de conseguir una cura para el daltonismo. A través de terapia genética, estos investigadores de la Universidad de Washington lograron restaurar la visión de todos los colores en monos adultos que nacieron sin la habilidad de distinguir entre el rojo y el verde. Los…

La FD ha aprobado una segunda terapia génica contra el linfoma no Hodgkin, un tipo de cáncer que se origina en el sistema linfático. Esta cura promete reconfigurar los glóbulos blancos del paciente para que ataquen las células cancerosas.. ...

Capacidad 16 litrosProgramas internos preestablecidos para fácil manejoDiseñado con alto perfil pensando en un producto seguro, económico y de...

Nuevos experimentos realizados en la Universidad de California, Berkeley, mediante terapia génica, pueden derivar un día en los ...

Una terapia génica, cuyo objetivo es combatir el deterioro del organismo causado por envejecimiento, ha conseguido prolongar la vida de ratones hasta un 24%.

La ozonoterapia es la administración de ozono (O3) en el organismo con fines terapéuticos ya sea como tratamiento único o como una terapia complementaria a ...