Compassionate use trials, också kända som "expanded access" eller "named patient programs", är en form av klinisk forskning där ett experimentellt läkemedel eller behandlingsförfarande erbjuds en individ eller en liten grupp individer som lider av allvarliga eller livshotande sjukdomar och som har förbrukat alla godkända behandlingsalternativ. Dessa studier tillåts av myndigheter som FDA (Food and Drug Administration) i USA eller EMA (European Medicines Agency) i Europa, under särskilda regler och villkor, med syfte att ge dessa patienter möjlighet att få tillgång till en potentiellt livräddande behandling.

"Behandlingsresultat" refererer til den ændring eller effekt, en given behandling har på en patients sygdom, symptomer, funktion, kvalitet af liv eller overlevelse.